每年新增近千人，惡名昭彰癌症之一
侯信安醫師說明，急性骨髓性白血病是成人最常見的血癌，台灣每年約新增850至900人，男多於女，半數在60歲以上。台大公共衛生學院曾針對17種癌症進行「存活分析」與「健康醫療費用」研究，白血病是生命損失最多（17.5年）的癌症，且根據健保資料庫分析高齡患者其中位生存期僅3個月，20年來沒有改善。高疾病負擔與高死亡率，是台灣重大的公衛挑戰。
血癌患者將出現無法成熟分化的骨髓芽細胞遍布在血液及骨髓中，取代正常血球。也因此紅血球不夠而導致臉色蒼白、氣喘如牛。正常白血球不足易感染發燒。異常血球大量增生在骨髓，造成骨髓膨脹、疼痛。血小板不足使得凝血功能變差，導致異常流鼻血、牙齦出血、拔牙後血流不止，或不明原因多處瘀青；女性則會出現經血量突然大增，或經期拉長。
侯信安醫師解釋，急性骨髓性白血病的成因多數是患者出現基因突變或染色體異常，少數則是曾接觸大量輻射、暴露化學治療或化學溶劑或燃料物質等因素而導致。此外，「慢性骨髓性白血病」（CML）患者，倘若沒有接受治療，或是未規律用藥、回診追蹤，而導致病情惡化、甚至產生抗藥性，也可能轉為急性骨髓性白血病。因此侯醫師呼籲，CML患者務必規律用藥、定期回診追蹤，若能達到深度緩解治療目標，不但可避免惡化，也可以爭取停藥機會。
出現4大症狀應及早就醫檢查
侯信安醫師說，急性骨髓性白血病的4大症狀包括：「臉色蒼白疲倦」、「不明原因發燒」、「未碰撞卻有瘀青出血」、「骨骼疼痛」，易被忽略。有患者反覆發燒、疲倦，以為感冒遲遲未癒。也有患者突發牙齦持續出血，以為罹患牙周病。上述病人可透過血液檢查發現血球異常，並進一步經由骨髓檢查確診。因病情惡化快速，若延遲治療，恐引起嚴重感染或大量出血等併發症。因此及早診斷，把握治療黃金期，可降低疾病對身體的衝擊。
過去醫師透過急性骨髓性白血病病患的細胞型態學與染色體或基因變化，為患者進行風險分類、研擬治療計畫，評估如何搭配化療、標靶治療、血液幹細胞移植，以獲得最佳療效。隨著基因檢測進步，以及醫界對疾病與基因更加瞭解，此病已進入精準治療時代。
台大醫院依據國際最新分類指引，對院內急性骨髓性白血病以及血癌前期的骨髓化生不良症候群患者進行研究，發現約2至3成患者被重新分類，並依據基因變異、風險高低，調整最適合的治療方式，達到更好的預後。然而，這些患者無法使用到新指引所建議的治療，主要是因為，台灣僅核准部分標靶藥物。另外台灣目前僅兩款標靶藥獲健保給付，包括BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑。前者不需基因檢測，可幫助年長者以及年輕但是有共病的患者，將存活期從3個月延長到12個月。後者搭配化療，可以幫助三成具FLT3基因變異的高風險病患，消滅過多的異常血球細胞並恢復正常血球細胞數量。
然而健保給付條件嚴格或使用療程短，使得治療成效受到限制。此外，有一半的病人會復發，導致治療困難，加上傳統化療效果有限，期盼第二線標靶藥物也能獲得給付。以往急性骨髓性白血病患者在接受化學治療達到深度反應後，缺乏有效的治療來維持病況避免復發。而台灣在今年1月份引進了一款新的口服去甲基化藥物，可以延長患者的無復發存活期，也期待未來盡快納入健保。侯醫師表示，單有好的診斷與治療分類，若病人無法使用到最適藥物，或治療時間不足，治療成績將面臨瓶頸。
面對藥物可近性的困境，除了鼓勵患者參與臨床試驗與藥廠的恩慈計畫，侯信安醫師也期盼政府持續協助這群病患的迫切需求，加速新藥核准與給付，放寬給付條件，同時考量將次世代基因定序檢測納入給付，為患者帶來全新的治療希望。
(本文獲「NOW健康」授權轉載，原文刊載於此）
