多數患者缺第8凝血因子 治療藥劑可分2大類
台灣血栓暨止血學會榮譽理事長暨台灣血友病之父沈銘鏡表示，血友病是一種先天出血性疾病，基因缺陷造成血液中缺乏某一種凝血因子，導致凝血功能異常，其中A型血友病約占所有血友病80至85%，患者體內缺乏第8凝血因子，另15%為B型血友病，體內缺乏第9凝血因子。
受傷時，血液中各種凝血因子產生骨牌效應，接著發揮作用，形成血塊，讓血液凝固，不會持續流血，但如果缺乏其中某一種凝血因子，血液不易凝固，在凝血過程中，第8凝血因子和第9凝血因子扮演關鍵角色。
由於A型血友病患者占比較高，第8凝血因子注射劑為主要血友病治療藥物，透過針劑補充患者體內的第8凝血因子，平日定期注射，有助於預防患者關節出血。一旦創傷、手術及突發性出血時，則需補充大量高濃度第8凝血因子，以避免血流不止。
第8凝血因子注射劑可分為2大類，1類是傳統血液來源的第8凝血因子注射劑，以人類血漿為原料，取特定病毒篩檢後的健康供血者合格血漿，經沉澱、離心、管柱分離純化、病毒去活化處理、過濾除菌和凍晶乾燥等方式精製而得。另1類為基因重組第8凝血因子注射劑，利用新興生物技術合成人類第8凝血因子序列，以特定細胞株或微生物表現基因重組第8凝血因子蛋白，純化精製而成。
4大族群有福了 健保署擴大給付血友病藥物
目前國內的血友病患者大約1000名，因基因缺損位在X染色體，病友大多為男性，患者常於關節部位自發性出血，大部分2歲就出現症狀，如果未能妥善治療，將造成關節病變、行動困難。為了避免出血，患者需接受預防性注射治療，每周3針，相當不便。
近年日本學者以血友病凝血機轉，研發出模擬第8凝血因子抗體藥物，從靜脈注射改為皮下注射，半衰期長達30天，每月僅需打1針。沈銘鏡表示，原本衛福部僅針對A型血友病抗體患者給付此藥物，從今年7月起，擴大給付範圍，非抗體A型血友病患者也可施打，給付條件放寬如下：
▸12歲以下兒童。
▸12歲以上但規定需有接受第8凝血因子達建議劑量上限，且年自發性出血次數大於6次。
▸曾發生腦出血。
▸目標關節出血半年超過3次以上者。
食藥署表示，相關第8凝血因子注射劑上市前須經食藥署查驗登記，核給許可證後才能販售。而人血來源的第8凝血因子注射劑，受限於血液來源易受病毒污染的高風險性，規定應依「生物藥品檢驗封緘作業辦法」採取逐批審查檢驗合格通過後始得放行。另外，經食藥署國家實驗室檢驗合格的產品，外盒加貼「藥物檢查證」，再供應至各大醫療院所使用，以確保產品的品質。
(本文獲「NOW健康」授權轉載，原文刊載於此）
